Από το Ινστιτούτο Βιοτεχνολογίας του Πανεπιστημίου της Νεβάδα ανακοινώθηκε η θεραπεία δύο αιμορροφιλικών προβάτων με τη χρήση μεσεγχυματικών βλαστοκυττάρων. Η αιμορροφιλία προκλήθηκε τεχνητά στα πρόβατα και οι κλινικές της εκδηλώσεις είναι πανομοιότυπες με του ανθρώπου. Είναι μια κληρονομική ασθένεια του αίματος που σχετίζεται με το φύλο του ασθενούς, συνήθως η μητέρα είναι ο φορέας της ασθένειας και ο πάσχων τα άρρενα μέλη της οικογένειας. Η αιμορροφιλία χαρακτηρίζεται από ελάττωση της πηκτικότητας του αίματος και σοβαρές αιμορραγίες ακόμα και στους μικροτραυματισμούς. Το 75% των ασθενών διεθνώς δεν έχουν πρόσβαση στη χορήγηση παραγόντων πήξης και οι επαναλαμβανόμενες αιμορραγίες στις αρθρώσεις τους οδηγούν σε μόνιμες αναπηρίες. Η μέθοδος εφαρμόστηκε σε δύο αιμορροφιλικά πρόβατα στα οποία χορηγήθηκαν ενεργοποιημένα για τον παράγοντα οκτώ της αιμορροφιλίας (FVIII) μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα από τον πατέρα τους. Τα βλαστοκύτταρα αυτά χορηγήθηκαν ενδοπεριτοναϊκά και πολύ γρήγορα άρχισαν να παράγουν τον παράγοντα οκτώ της πήξης που έλειπε από τα αιμορροφιλικά πρόβατα. Οι αιμορραγίες σταμάτησαν θεαματικά και τα πρόβατα μπορούσαν να τρέξουν και να κινηθούν άνετα χωρίς την ταλαιπωρία των ενδοαρθρικών αιμορραγιών. Βιοψία στις αρθρώσεις έδειξε την παρουσία των ενεργοποιημένων μεσεγχυματικών κυττάρων, τα οποία αμέσως μετά τη χορήγηση τους στην περιτοναϊκή κοιλότητα κατευθύνθηκαν προς τις αρθρώσεις, ένα από τα όργανα που πάσχουν στους αιμορροφιλικούς.
Η δημιουργία κυτταρικών σειρών που μπορούν να παράγουν φυσιολογικές ουσίες και η χορήγησή τους σε ασθενείς οι οποίοι γεννιούνται με έλλειψη αυτών είναι ένα από τα νεότερα και σημαντικότερα επιτεύγματα της ιατρικής. Η ανωτέρω πειραματική μελέτη στα ζώα μπορεί να έχει άμεση εφαρμογή στον άνθρωπο. Οι αιμορροφιλικοί ασθενείς σήμερα όταν αιμορραγούν λαμβάνουν ενδοφλέβια τον παράγοντα οκτώ της πήξης, ο οποίος τα τελευταία χρόνια συντίθεται στο εργαστήριο και θεωρείται περισσότερο ασφαλής. Παλαιότερα λαμβάνονταν ως παράγωγο του αίματος και πάντα υπήρχε ο κίνδυνος της μετάδοσης μολυσματικών ασθενειών μέσω αυτού. Στην περιγραφείσα πειραματική μελέτη τα βλαστοκύτταρα λήφθηκαν από τον πατέρα, στη συνέχεια τροποποιήθηκαν ώστε να εκκρίνουν τον παράγοντα οκτώ και χορηγήθηκαν ενδοπεριτοναϊκά στα πάσχοντα πρόβατα. Επειδή δεν ήταν του ίδιου του προβάτου παρατηρήθηκαν ήπιες φλεγμονές μέσα στην κοιλιά στην περιοχή όπου χορηγήθηκαν, οι οποίες όμως δεν επηρέασαν τα αποτελέσματα της μελέτης.
Σήμερα προτείνονται βελτιώσεις της μεθόδου όπου αντί να ενεργοποιούνται ξένα ιστοσυμβατά υγιή βλαστοκύτταρα για να εκκρίνουν τον παράγοντα οκτώ, θα λαμβάνονται τα μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς στα οποία θα γίνεται η διόρθωση του γονιδίου που πάσχει και στη συνέχεια θα επαναχορηγούνται θεραπευμένα, με σκοπό την αποφυγή αντιδράσεων απόρριψης. Και οι δύο αυτές μέθοδοι θεωρούνται ελπιδοφόρες στην αντιμετώπιση κληρονομικών ασθενειών.
0 σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου