Παρασκευή, 21 Μαρτίου 2014

ΑΚΟΜΑ ΜΙΑ ΕΠΙΤΥΧΗΜΕΝΗ ΑΥΤΟΛΟΓΗ ΧΡΗΣΗ ΤΟΥ ΟΜΦΑΛΟΠΛΑΚΟΥΝΤΙΑΚΟΥ ΑΙΜΑΤΟΣ ΣΕ ΠΑΙΔΙ ΜΕ ΣΟΒΑΡΗ ΑΠΛΑΣΤΙΚΗ ΑΝΑΙΜΙΑ

ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ ΚΟΚΚΩΝΑ
ΚΑΘΗΓΗΤΡΙΑ ΙΑΤΡΙΚΗΣ ΑΠΘ

Αυξάνει ο αριθμός των αυτόλογων χρήσεων του ομφαλοπλακουντιακού αίματος (ΟΠΑ)  για τη θεραπεία της απλαστικής αναιμίας, διότι όλο και μεγαλύτερος αριθμός παιδιών φυλάσσει τα βλαστοκύτταρα του κατά τη γέννηση. Κάθε χρόνο στις ΗΠΑ εμφανίζονται 400 περιπτώσεις παιδιών με απλαστική αναιμία. Η απλαστική αναιμία είτε εμφανίζεται ως αυτοάνοσο νόσημα, είτε ως παρενέργεια φαρμάκου. Μικροβιακές και ιογενείς λοιμώξεις, η χημειοθεραπεία και τοξικές ουσίες επίσης ενοχοποιούνται για την εμφάνιση της. Σπανιότερα εκδηλώνεται ως κληρονομικό νόσημα. Η απλαστική αναιμία καθιστά το παιδί ευάλωτο στις λοιμώξεις ή προδιαθέτει σε εμφάνιση κακοήθους ασθένειας του αίματος, λευχαιμίας ή μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου.  Στις επίκτητες μορφές της απλαστικής αναιμίας χρησιμοποιούνται τα αποθηκευμένα βλαστοκύτταρα του ομφαλοπλακουντιακού αίματος τα οποία χορηγούνται μετά από ήπια χημειοθεραπεία.  Η χημειοθεραπεία είναι απαραίτητη  διότι  στο παιδί υπάρχει μεγάλη διέγερση του ανοσοποιητικού συστήματος το οποίο καταστέλλει τον μυελό των οστών και δεν επιτρέπει τη φυσιολογική αιμοποίηση. Πρόσφατη ανακοίνωση από την ομάδα του καθηγητή David Buchbinder στην  CHOC Παιδιατρική Αιματολογική κλινική του  Orange της  Καλιφόρνια  αναφέρεται στην πλήρη ίαση παιδιού 9 ετών με απλαστική αναιμία  μετά από αυτόλογη χρήση των βλαστοκυττάρων του ΟΠΑ. Οι γονείς του παιδιού  αυτού  πριν εννέα χρόνια είχαν φυλάξει τα βλαστοκύτταρα του σε μια οικογενειακή τράπεζα χωρίς ποτέ να πιστέψουν ότι θα τα χρησιμοποιήσουν. Το έκαναν μόνο για προληπτικούς λόγους, θεωρώντας ότι όντας υγιείς και οι δύο είχαν όλες τις προϋποθέσεις για να μεγαλώσουν ένα υγιές παιδί. Παρ όλα αυτά το παιδί μετά από μια εμπύρετη λοίμωξη εμφάνισε απλαστική αναιμία  λόγω καταστολής του μυελού  των οστών του από υπερβολική ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού του συστήματος. Στην  περίπτωση αυτή πήρε τα δικά του βλαστοκύτταρα και η υγεία του αποκαταστάθηκε πλήρως. Τα βλαστοκύτταρα του είναι απόλυτα συμβατά με το ίδιο και δεν χρειάζεται εφ εξής  να παίρνει κανένα φάρμακο, ούτε και άλλες προφυλάξεις.

Στην περίπτωση που η απλαστική αναιμία ήταν  κληρονομική το παιδί δεν θα μπορούσε να λάβει τα δικά του βλαστοκύτταρα,  διότι και αυτά θα είχαν το ίδιο πρόβλημα. Στην περίπτωση της κληρονομικότητας η οικογένεια θα είχε και μελλοντικό πρόβλημα ως προς την ασφάλεια της γέννησης ενός δεύτερου υγιούς παιδιού. Ο προεμφυτευτικός έλεγχος των γονιμοποιημένων εμβρύων σε μια δεύτερη κύηση και η επιλογή των υγιών και συμβατών με το πρώτο παιδί εμβρύων θα χαρίσει στην οικογένεια ένα δεύτερο υγιές παιδί και επίσης τη δυνατότητα της φύλαξης υγιών και συμβατών βλαστοκυττάρων τα οποία θα μπορούν να τα χρησιμοποιήσουν για τη θεραπεία του πρώτου παιδιού τους. Είναι μια τακτική η οποία εφαρμόζεται και στη χώρα μας. 

Πέμπτη, 24 Οκτωβρίου 2013

H ΑΠΑΝΤΗΣΗ ΤΗΣ ΒIOHELLENIKA ΣΤΟ ΔΕΛΤΙΟ ΤΥΠΟΥ ΤΟΥ SKAI 16/10/2013 ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΙΣ ΝΕΟΤΕΡΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ ΤΗΣ ΣΚΛΗΡΥΝΣΗΣ ΚΑΤΑ ΠΛΑΚΑΣ ΕΠΙ ΤΗ ΕΥΚΑΙΡΙΑ ΗΜΕΡΙΔΑΣ ΠΟΥ ΕΓΙΝΕ ΣΤΗ ΘΕΣΣΑΛΟΝΙΚΗ ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΚΑΙΝΟΥΡΙΑ ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΑ ΣΚΕΥΑΣΜΑΤΑ



Ως απάντηση στο παραπάνω  δελτίο τύπου παραθέτουμε τις σχετικές  δημοσιεύσεις στο επιστημονικό περιοδικό Multiple Sclerosis,  που εκδίδεται από τη  διεθνή επιστημονική εταιρεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας και προέρχονται από  επιστήμονες του εξωτερικού και μια σειρά ανάλογων δημοσιεύσεων από ελληνικές επιστημονικές ομάδες, ανεξάρτητες ή συνεργαζόμενες με  αυτές του εξωτερικού.  
Μία  μελέτη δημοσιεύτηκε το 2012 από  ομάδα 26 συνεργαζόμενων νευρολόγων και αιματολόγων με έδρα τη Φλωρεντία.  Σύμφωνα με τη μελέτη αυτή  αυτόλογα  αρχέγονα  αιμοποιητικά  κύτταρα  του μυελού των οστών  έχουν  χρησιμοποιηθεί τα τελευταία 15 χρόνια σε πάνω από 600 ασθενείς με ανθιστάμενες στην κλασική  θεραπεία μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας. Τα αποτελέσματα της μεταμόσχευσης  αξιολογήθηκαν με κλινική εξέταση του ασθενή και μαγνητική τομογραφία και έδειξαν ότι οι περισσότεροι ασθενείς ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία και η καλύτερη χρονική περίοδος εφαρμογής της μεθόδου ήταν  στο μεσοδιάστημα υποτροπής-ύφεσης,  παρά στο δευτερογενές ταχέως εξελισσόμενο στάδιο. Η αξιολόγηση της μεθόδου και τα αποτελέσματα συζητήθηκαν μεταξύ των νευρολόγων και των αιματολόγων σε δύο διεθνείς συναντήσεις και κατέληξαν στα  συμπεράσματα  οποία  δημοσιεύτηκαν  στο Multiple sclerosis 2012, Jun 18 (6):825-34 και συνοπτικά αναφέρουν ότι η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων του μυελού των οστών ενδείκνυται στις ανθιστάμενες και ταχέως εξελισσόμενες μορφές σκλήρυνσης και η ανταπόκριση αφορούσε τον μεγαλύτερο αριθμό ασθενών. 
Μία  δεύτερη μελέτη δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Multiple Sclerosis 2012, 18 (6): 835-42 ως συνέχεια της προηγούμενης από την ιταλική ομάδα και αφορούσε 74 ασθενείς στους οποίους πραγματοποιήθηκε αυτόλογη μεταμόσχευση του μυελού των οστών μεταξύ των ετών 1996-2008.  Όλοι οι ασθενείς παρακολουθήθηκαν για διάστημα 5 ετών  μετά τη μεταμόσχευση. Το 66% των ασθενών παρουσίασε σταθερότητα  χωρίς υποτροπές ή παρουσίασε βελτίωση της γενικής κατάστασης.
Το γενικό συμπέρασμα που προκύπτει από τις δύο αυτές πολύ σημαντικές μελέτες  είναι ότι η αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών αρχέγονων βλαστοκυττάρων του μυελού των οστών βοηθάει σημαντικά ασθενείς με ταχέως εξελισσόμενη σκλήρυνση, η ασθένεια   παραμένει σε ύφεση για μακρό χρονικό διάστημα και είναι καλύτερα να εφαρμόζεται σε πρώιμα στάδια,  όταν διαπιστωθεί ότι  οι κλασικές μέθοδοι δεν έχουν αποτέλεσμα.
Σε ανάλογα συμπεράσματα κατέληξαν  και οι Ελληνικές ομάδες .
Η σκλήρυνση κατά πλάκας προσβάλλει άτομα νεαρής ηλικίας και η βαρύτητα και η συχνότητα των εκδηλώσεων καθώς και ο βαθμός αναπηρίας διαφέρει από ασθενή σε ασθενή.  Οι νευρολογικές εκδηλώσεις της ασθένειας οφείλονται  στην   καταστροφή της μυελίνης ουσίας του περιβλήματος των νεύρων (απομυελίνωση) λόγω υπερβολικής ενεργοποίησης του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς, το οποίο για άγνωστο λόγο στρέφεται προς το έλυτρο της μυελίνης. Στη θέση της προσβολής δημιουργείται η απομυελινωτική πλάκα, ο νευράξονας εκφυλίζεται,  διαταράσσεται η μετάδοση των νευρικών ερεθισμάτων προς την περιφέρεια με αποτέλεσμα  προβλήματα  κινητικότητας των ασθενών.     
Οι μέχρι σήμερα χρησιμοποιούμενες θεραπείες δεν οδήγησαν στην ίαση και αραίωση των εξάρσεων  δεν μπορεί να αποδειχτεί με ακρίβεια. Αντίθετα αυξήθηκε η χρήση ακριβών και μη αποδεδειγμένα αποτελεσματικών θεραπειών, οι οποίες συνοδεύονται με πολλές επιπλοκές  και επίδραση στην ποιότητα ζωής των ασθενών. Αν και ως αίτιο φαίνεται να είναι η ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού,  η χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων από του στόματος δεν βοήθησε στην ύφεση των συμπτωμάτων. Βιολογικοί παράγοντες ή μονοκλωνικά αντισώματα τα οποία στρέφονται κατά των λεμφοκυττάρων με σκοπό να ελαττώσουν τον αριθμό τους δεν φαίνεται να έχουν επίδραση στην πορεία της νόσου και  σήμερα βρίσκονται υπό αξιολόγηση ως προς την ασφάλεια τους.
Την τελευταία δεκαετία σε επιθετικές ταχέως εξελισσόμενες  μορφές σκλήρυνσης  γίνεται χρήση αυτόλογων βλαστοκυττάρων σε συνδυασμό με ήπια χημειοθεραπεία με σκοπό δραστική καταστολή του ανοσοποιητικού και επανεκκίνηση του.
Η μέθοδος αυτή σήμερα χρησιμοποιείται σε 40 εγκεκριμένες κλινικές μελέτες παγκόσμια (clinicaltrials.gov) και πολλά από τα αποτελέσματα των μελετών αυτών έχουν δημοσιευτεί σε διεθνή περιοδικά και έχουν ανακοινωθεί σε ιατρικά συνέδρια. Ιατρικές ομάδες στην Ιταλία, την Ελλάδα και άλλες χώρες στην Ευρώπη και  ΗΠΑ χρησιμοποιούν τα βλαστοκύτταρα από τις αρχές του 2000. Όλες οι εγκεκριμένες μεγάλες κλινικές μελέτες αλλά και οι μικρότερες οι οποίες πραγματοποιήθηκαν από ιατρικές μονάδες και είδαν το φως της δημοσιότητας,  κατέληξαν στο ίδιο συμπέρασμα,  ότι  η χρήση αυτόλογων βλαστοκυττάρων σε συνδυασμό με ήπια χημειοθεραπεία    είναι αποτελεσματική στις ανθιστάμενες στη συνήθη θεραπεία περιπτώσεις σκλήρυνσης και σε αυτές τις περιπτώσεις εφαρμόζεται.  Οι ασθενείς αυτοί έχουν ταχεία εξέλιξη  και  μόνο ο συνδυασμός της χημειοθεραπείας με τα  βλαστοκύτταρα  μπορεί να οδηγήσει σε ύφεση. 
Οι διακηρύξεις στα πλαίσια ημερίδων από υποτιθέμενους ειδικούς επιστήμονες που στην τελευταία δεκαετία δεν έχουν καμία επιστημονική ενασχόληση με τη σκλήρυνση κατά πλάκας και η προώθηση μέσω αυτών νέων  εμπορικών φαρμακευτικών σκευασμάτων θα πρέπει να μας βάλει σε σκέψεις, μήπως  πρόκειται για νέο κύκλο υπερτιμημένων φαρμακευτικών θεραπειών τις οποίες πριν γνωρίσουμε τις θεωρήσαμε ασφαλείς και επιτυχημένες. Οι ισχυρισμοί ότι εναλλακτικές θεραπείες όπως γιόγκα, πιλάτες, βελονισμός και βιταμίνες αποδεικνύονται αποτελεσματικές θα πρέπει να εκληφθούν ως  επιεικώς αφελείς. Όσον δε για τον αριθμό των ασθενειών που χρησιμοποιούνται τα  βλαστοκύτταρα στην Ιατρική,  είναι γνωστό  ότι το 2010 δόθηκε στη δημοσιότητα μελέτη, η οποία δημοσιεύτηκε στο επιστημονικό περιοδικό JAMA από τον Al Gratwohl  και συν  (2010) Apr 28;303(16):1617-24. doi: 10.1001/jama.2010.491 και αναφέρει ότι το 2006 καταγράφηκαν στον διεθνή χώρο οι μεταμοσχεύσεις που έγιναν σε 71 χώρες από 1327  επιστημονικές ομάδες.   Καταγράφηκαν όλα τα είδη των ασθενειών που χρησιμοποιήθηκαν τα βλαστοκύτταρα από τις συμμετέχουσες ομάδες το έτος 2006 για τη θεραπεία κακοήθων, κληρονομικών και αυτοάνοσων ασθενειών.  Το έτος αυτό   πραγματοποιήθηκαν 50.417 μεταμοσχεύσεις εκ των οποίων  οι 28.901 (57%)  ήταν αυτόλογες και οι 21.516 (43%)  ήταν αλλογενείς. Από τις 21.516 αλλογενείς μεταμοσχεύσεις  στις   11.928 (55,4%) τα βλαστοκύτταρα προέρχονταν μέσα από την οικογένεια και στις  9.588 (44,5%) από τη δημόσια τράπεζα. 
Τα βλαστοκύτταρα χορηγούνται κατά  την κρίση του θεράποντος ιατρού, σε όσες περιπτώσεις κρίνονται απαραίτητα και δεν γίνεται απαρίθμηση του αριθμού των ασθενειών που χρησιμοποιούνται, ούτε κυκλοφορεί κατάλογος χρήσης βλαστοκυττάρων, όπως  στην  πράξη δεν υπάρχει  καταγραφή του αριθμού των μικροβίων που χορηγείται ένα συγκεκριμένο αντιβιοτικό, αλλά κρίνεται κατά περίπτωση.
Daikeler T, Labopin M, Di Gioia M, Abinun M, Alexander T, Miniati I, Gualandi F, Fassas A, Martin T, Schwarze CP, Wulffraat N, Buch M, Sampol A, Carreras E, Dubois B, Gruhn B, Güngör T, Pohlreich D, Schuerwegh A, Snarski E, Snowden J, Veys P, Fasth A, Lenhoff S, Messina C, Voswinkel J, Badoglio M, Henes J, Launay D, Tyndall A, Gluckman E, Farge D; EBMT Autoimmune Disease Working Party2. Blood. 2011 Aug 11;118(6):1693-8. doi: 10.1182/blood-2011-02-336156. Epub 2011 May 19.
Fassas A, Kimiskidis VK, Sakellari I, Kapinas K, Anagnostopoulos A, Tsimourtou V, Sotirakoglou K, Kazis A.
Neurology. 2011 Mar 22;76(12):1066-70. doi: 10.1212/WNL.0b013e318211c537.
Burt RK, Abinun M, Farge-Bancel D, Fassas A, Hiepe F, Havrdová E, Ikehara S, Loh Y, Marmont du Haut Champ A, Voltarelli JC, Snowden J, Slavin S.
Science. 2010 May 14;328(5980):825-6. doi: 10.1126/science.328.5980.825-e. No abstract available.
Yannaki E, Psatha N, Athanasiou E, Karponi G, Constantinou V, Papadopoulou A, Tasouli A, Kaloyannidis P, Batsis I, Arsenakis M, Anagnostopoulos A, Fassas A.
Hum Gene Ther. 2010 Mar;21(3):299-310. doi: 10.1089/hum.2009.077.
Farge D, Labopin M, Tyndall A, Fassas A, Mancardi GL, Van Laar J, Ouyang J, Kozak T, Moore J, Kötter I, Chesnel V, Marmont A, Gratwohl A, Saccardi R.Haematologica. 2010 Feb;95(2):284-92. doi: 10.3324/haematol.2009.013458. Epub 2009 Sep 22.
Fassas A, Mancardi GL.
Autoimmunity. 2008 Dec;41(8):601-10. doi: 10.1080/08916930802197347. Review.
Kimiskidis V, Sakellari I, Tsimourtou V, Kapina V, Papagiannopoulos S, Kazis D, Vlaikidis N, Anagnostopoulos A, Fassas A.
Mult Scler. 2008 Mar;14(2):278-83. Epub 2007 Oct 17.



                                                    Κ ΚΟΥΖΗ ΚΟΛΙΑΚΟΥ

Τετάρτη, 4 Σεπτεμβρίου 2013

H χρήση των βλαστοκυττάρων στη θεραπεία των αυτοάνοσων ασθενειών

Οι αυτοάνοσες παθήσεις αποτελούν μια μεγάλη κατηγορία χρόνιων ασθενειών,  κοινό σημείο των οποίων είναι η ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος και η στροφή του εναντίον των οργάνων του ίδιου του ασθενή.
 
Όργανα που δέχονται την επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος είναι το πάγκρεας με αποτέλεσμα τον ινσουλινοεξαρτώμενο σακχαρώδη διαβήτη, ο θυρεοειδής με αποτέλεσμα τον υπέρ-υποθυρεοειδισμό,   τα νεύρα με αποτέλεσμα τη σκλήρυνση κατά πλάκας, οι αρθρώσεις με αποτέλεσμα τις ρευματοειδούς τύπου αρθρίτιδες, το έντερο με αποτέλεσμα τις φλεγμονώδεις παθήσεις του εντέρου, ελκώδη κολίτιδα και νόσο του Crohn, οι μυς με αποτέλεσμα  τις μυοσίτιδες, καθώς και συνδυασμοί μεταξύ τους.  
 
Οι αυτοάνοσες παθήσεις εμφανίζονται με υφέσεις και έντονες εξάρσεις και η αντιμετώπισή τους είναι μακροχρόνια και εξαιρετικά δύσκολη. Πολλές θεραπευτικές μέθοδοι έχουν χρησιμοποιηθεί ξεκινώντας από τις κατηγορίες παυσίπονων -αντιφλεγμονωδών  και συνεχίζοντας με ανοσοκατασταλτικά φάρμακα χωρίς αποτέλεσμα.
 
Τα τελευταία χρόνια η μέθοδος που φαίνεται ότι έχει τα καλύτερα και με διάρκεια θεραπευτικά αποτελέσματα και θα τύχει εφαρμογής στο μέλλον είναι η χρήση αυτόλογων βλαστοκυττάρων σε συνδυασμό με  ήπια χημειοθεραπεία.
 
Η θεραπεία αυτή αποσκοπεί αφ ενός μεν στην αποτελεσματική καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος και στην εν συνεχεία συνολική αποκατάσταση του αιμοποιητικού συστήματος.  Με τον τρόπο αυτό επιχειρείται επανεκκίνηση του ανοσοποιητικού συστήματος. Τα βλαστοκύτταρα επίσης ασκούν ανοσορυθμιστικό ρόλο και συμβάλλουν στην εξισορρόπηση και ομαλοποίηση της  λειτουργίας του ανοσοποιητικού.
 
Δεν υπάρχει συγκεκριμένη μορφή κληρονομικότητας στα αυτοάνοσα νοσήματα, ομάδες ανθρώπων ανήκουν σε ένα συγκεκριμένο τύπο του Μείζονος Συστήματος Ιστοσυμβατότητας (HLA)  και αυτοί είναι περισσότερο επιρρεπείς στην εμφάνιση όχι ενός συγκεκριμένου  αυτοάνοσου συστήματος, αλλά σε οποιοδήποτε.
 
Τα τελευταία χρόνια έχουν αναπτυχθεί ηπιότερα χημειοθεραπευτικά φάρμακα,  με λιγότερες παρενέργειες και για το λόγο αυτόν η θεραπεία αυτή θα κερδίζει συνεχώς έδαφος. Δημοσιευμένα αποτελέσματα μεγάλων κλινικών μελετών  ήδη έχουν δείξει ύφεση στην πενταετία  και πολλά οργανωμένα κέντρα έχουν αναπτυχθεί σε πολλές χώρες, όπου και καταφεύγουν οι ασθενείς.
 
Το επόμενο βήμα στη θεραπεία των αυτοάνοσων ασθενειών θα είναι η στοχευμένη και επιλεκτική μείωση του αριθμού των λεμφοκυττάρων, τα οποία είναι υπεύθυνα για τη δημιουργία των  αυτοάνοσων νοσημάτων σε συνδυασμό με τα βλαστοκύτταρα. Η μέθοδος αυτή  θα περιορίσει αποτελεσματικά τις επιπλοκές  της χημειοθεραπείας, θα κάνει τη θεραπεία πιο απλή, ασφαλή και προσιτή σε ασθενείς όλων των ηλικιών.   
 
Στη χώρα μας   πολλοί άνθρωποι διαφόρων ηλικιών πάσχουν από αυτοάνοσο νόσημα και αν και υπάρχει μεγάλη εμπειρία στις μεταμοσχεύσεις και στη διαχείριση των βλαστοκυττάρων, εν τούτοις  δεν υπάρχει ανάλογο οργανωμένο κέντρο για αποτελεσματική θεραπεία των ασθενών αυτών, οι οποίοι για χρόνια υποβάλλονται σε θεραπείες χωρίς διαπιστωμένο όφελος και μάλιστα με σοβαρές παρενέργειες.
 
Σήμερα βρίσκονται σε εξέλιξη εγκεκριμένες από το FDA  18 κλινικές μελέτες   οι οποίες χρησιμοποιούν βλαστοκύτταρα για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας.
 
Πρόσφατα εγκρίθηκε μια πρωτότυπη θεραπεία η οποία χορηγεί τα βλαστοκύτταρα μέσα στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, ενώ μέχρι πρόσφατα η χορήγηση  ήταν ενδοφλέβια. Με τον τρόπο αυτόν επιτυγχάνεται άμεσα μεγαλύτερη συγκέντρωση κυττάρων στο κεντρικό νευρικό σύστημα, στις περιοχές που πάσχουν.

Πέμπτη, 22 Αυγούστου 2013

Πράσινο φως σε μελέτη για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας με βλαστοκύτταρα

Την έγκριση για την έρευνα νέας φαρμακευτικής ουσίας  (IND) από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έλαβε το Tisch MS Research Center της Νέας Υόρκης ώστε να ξεκινήσει η φάση Ι της μελέτης όπου θα χρησιμοποιηθούν αυτόλογα νευρικά βλαστικά κύτταρα για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας (ΣΚΠ ). «Εξ όσων γνωρίζω, αυτή είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA χρήση  βλαστικών κυττάρων στις ΗΠΑ τα οποία χορηγούνται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό των ασθενών με ΣΚΠ, και αποτελεί  μια πρωτοποριακή μέθοδο αντιμετώπισης της  ΣΚΠ» δήλωσε ο Δρ Saud A. Sadiq, συνεργάτης στο  Tisch MS Research Center της Νέας Υόρκης και κύριος ερευνητής της μελέτης.

Ειδικότερα, όπως ανακοινώθηκε, η πρωτοποριακή μελέτη θα διερευνήσει τα αποτελέσματα της χρήσης των βλαστοκυττάρων που συλλέγονται από το μυελό των οστών του ασθενούς. Τα βλαστικά κύτταρα θα χορηγηθούν ενδοραχιαίως (στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό που περιβάλλει το νωτιαίο μυελό) σε 20 συμμετέχοντες ασθενείς, οι οποίοι πληρούν τα κριτήρια ένταξης για την κλινική μελέτη.

Στη συγκεκριμένη  θα ενταχθούν ασθενείς που πληρούν τα κριτήρια που έχουν τεθεί, ενώ  θα μελετηθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα. Η μελέτη εξ ολοκλήρου θα πραγματοποιηθεί στο Tisch MS Research Center και στο International Multiple Sclerosis Management Practice (IMSMP). Η κλινική εφαρμογή των αυτόλογων προγονικών κυττάρων στη ΣΚΠ είναι το επίτευγμα μιας δεκαετούς έρευνας που διεξάγεται από μια ειδική ομάδα επιστημόνων με επικεφαλής τον Δρ Sadiq και Δρ Violaine Harris, που εργάζεται επίσης στο Tisch MS Research Center.

Στις προκλινικές δοκιμές διαπιστώθηκε ότι η έγχυση των κυττάρων αυτών μπορεί να μειώσει τη φλεγμονή του εγκεφάλου και την επιταχύνει την ανάπλαση της μυελίνης και / ή τη νευροπροστασία. «Αυτή η μελέτη αποτελεί χαρακτηριστικό παράδειγμα της αφοσίωσης των επιστημόνων  του Τisch MS Research Center στην επιστήμη και την μεταφορά της έρευνας στο ασθενή και ταυτόχρονα γεννά ελπίδα ότι  η μακροχρόνια αναπηρία μπορεί να αντιστραφεί στη ΣΚΠ," τόνισε ο Δρ Sadiq.

Οι συμμετέχοντες θα υποβληθούν σε μια μοναδική συλλογή του μυελού των οστών, από τον οποίο θα διαχωριστούν τα μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα,  στη συνέχεια θα μετατραπούν σε νευρικά και ενδοραχιαία θα χορηγηθούν στους 20 ασθενείς.  Οι συμμετέχοντες θα λαμβάνουν τρεις ενδοραχιαίες ενέσεις ανά μήνα και η χορηγήσεις θα ολοκληρωθούν σε τρεις μήνες.  Οι παράμετροι ασφαλείας και αποτελεσματικότητας θα αξιολογηθούν από όλους τους συμμετέχοντες μέσω τακτικών επισκέψεων παρακολούθησης.

Η σκλήρυνση κατά πλάκας ανήκει στις αυτοάνοσες παθήσεις και μέχρι σήμερα δεν έχει βρεθεί  αποτελεσματική θεραπεία η οποία να προλαμβάνει τις εξάρσεις και να αποκαθιστά τις αναπηρίες, μας αναφέρει η καθηγήτρια Ιστολογίας-Εμβρυολογίας στο Αριστοτέλειο Πανεπιστήμιο  Κοκκώνα Κουζή-Κολιάκου σχολιάζοντας την ανακοίνωση.

«Κατά καιρούς», προσθέτει, «μεγάλες κλινικές μελέτες δημοσιευμένες σε έγκυρα ιατρικά περιοδικά αναφέρονται στην χρήση των βλαστοκυττάρων στη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας και γενικότερα των αυτοάνοσων παθήσεων, κοινός παρονομαστής των οποίων είναι η παθολογική διέγερση του ανοσοποιητικού συστήματος και η στροφή του εναντίον των οργάνων του ίδιου του ασθενούς. Διεθνώς σήμερα χρησιμοποιούνται με επιτυχία δύο πηγές λήψης βλαστοκυττάρων, ο μυελός των οστών και ο λιπώδης ιστός με παρόμοια αποτελέσματα.  Της χορήγησης των βλαστοκυττάρων προηγείται ήπια χημειοθεραπεία η οποία ελαττώνει τον αριθμό των λεμφοκυττάρων και την επίθεση στα όργανα.

Στη  χώρα μας υπάρχει σημαντική εμπειρία στη διαχείριση των βλαστοκυττάρων και επομένως μια αντίστοιχη θεραπεία θα μπορούσε να προσφέρει πολλά στους πάσχοντες όχι μόνο από  τη σκλήρυνση κατά πλάκας,  αλλά και από άλλες αυτοάνοσες παθήσεις.» καταλήγει η κ. Κολιάκου.  

Τετάρτη, 21 Αυγούστου 2013

Bioengineered Blood Vessel Implanted In Virginia Kidney Dialysis Patient, An American First

A bioengineered blood vessel implant in his arm has potentially given a 62-year-old Virginia man a new lease on life, after years of dialysis for end-stage kidney failure....
Building a Bioengineered Blood Vessel
Researchers at Duke and an affiliated bioengineering company called Humactye built the blood vessel by growing human smooth muscle cells on a tube-shaped biodegradable mesh scaffold. The structure was immersed in a bath of vital amino acids, with pulses of energy pumping nutrients in a heartbeat rhythm mimicking the physical forces that shape natural blood vessel growth.
The resulting collagen vein structure was then rinsed in a solution to wipe away biological cell properties that could trigger an immune response, leading to organ rejection.  Making the blood vessel nonreactive can allow it to be mass-produced in a matter of months, said the researchers, saving the time and energy that it would take to harvest an individual patient's own cells to seed a personalized vein structure.
The Virginia patient marks the first American participant in a phase one clinical trial approved by the Food and Drug Administration (FDA), which will ultimately include 20 kidney dialysis patients….
The Duke researchers' nonreactive bioengineered blood vessels could represent a significantly more stable alternative to the more than 320000 Americans who require dialysis for kidney failure, or end-stage renal disease.
Such bioengineered blood vessels could also be developed into implants for heart bypass surgeries, which over 415000 Americans undergo each year, and replacements for other blocked veins and arteries.

Παρασκευή, 2 Αυγούστου 2013

Τα βλαστοκύτταρα στη μάχη κατά της τύφλωσης που οφείλεται στη νόσο του Stargardt και την πρώιμη εκφύλιση της ωχράς κηλίδας.

Επιστήμονες  από το Moorfields Eye Hospital και το University College του Λονδίνου ανακοίνωσαν  ελπιδοφόρα αποτελέσματα μελέτης  που έγινε σε πειραματόζωα  και δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Nature Biotechnology. Η μελέτη έδειξε ότι ο αμφιβληστροειδής, το μέρος του ματιού το οποίο  ανιχνεύει το φως,  μπορεί να επισκευαστεί με τη χρήση βλαστικών κυττάρων. Σύμφωνα με τους ερευνητές υπάρχει  προοπτική η μέθοδος να εφαρμοστεί  σε ανθρώπους.  Οι φωτοϋποδοχείς είναι τα κύτταρα στον αμφιβληστροειδή που αντιδρούν στο φως και  το μετατρέπουν σε ένα ηλεκτρικό σήμα το οποίο μεταβιβάζεται στον εγκέφαλο. Ωστόσο, αυτά τα κύτταρα καταστρέφονται και οδηγούν στην τύφλωση όπως συμβαίνει στην  νόσο του Stargardt και την ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας.
 Οι ερευνητές  χρησιμοποίησαν βλαστοκύτταρα για να αντικαταστήσουν τους κατεστραμμένους φωτοϋποδοχείς του αμφιβληστροειδούς σε πειραματόζωα.  Η μελέτη έδειξε ότι τα κύτταρα αυτά αποκτούν επικοινωνία με το περιβάλλον τους και λειτουργούν φυσιολογικά.  Ωστόσο, η αποτελεσματικότητα της μεθόδου εξακολουθεί να είναι χαμηλή. Μόνο περίπου 1000 κύτταρα από τα  200000 που χορηγήθηκαν  κατάφεραν τελικά να λειτουργήσουν.
 Ο επικεφαλής της έρευνας καθηγητής Ρόμπιν Αλί δήλωσε ότι "η μέθοδος είναι εφικτή  να εφαρμοστεί στον άνθρωπο, χιλιάδες ασθενείς στον κόσμο χάνουν την όραση τους καθημερινά από εκφύλιση της ωχράς κηλίδας και στα επόμενα πέντε χρόνια μπορεί να γίνει η έναρξη της κλινικής δοκιμής σε ανθρώπους".

Πέμπτη, 11 Ιουλίου 2013

ΧΡΗΣΕΙΣ ΒΛΑΣΤΟΚΥΤΤΑΡΩΝ ΤΟΥ ΟΜΦΑΛΟΠΛΑΚΟΥΝΤΙΑΚΟΥ ΑΙΜΑΤΟΣ ΣΤΗ ΔΙΟΡΘΩΣΗ ΒΑΡΙΩΝ ΣΥΓΓΕΝΩΝ ΚΑΡΔΙΟΠΑΘΕΙΩΝ

Η MAYO CLINIC ανακοίνωσε  την έγκριση κλινικής μελέτης για τη θεραπεία συγγενών καρδιοπαθειών με τη χρήση βλαστοκυττάρων του ομφαλοπλακουντιακού αίματος του ίδιου του παιδιού. Η χρήση των βλαστοκυττάρων αφορά τις χειρουργικές επεμβάσεις για τη διόρθωση της υποπλαστικής αριστεράς κοιλίας. Η ατελής διάπλαση της αριστερής κοιλίας δημιουργεί μεγάλα προβλήματα οξυγόνωσης στα νεογνά  και χρήζει άμεσης αντιμετώπισης. Λόγω του μεγάλου μεγέθους της καρδιακής βλάβης η αποκατάσταση της καρδιάς γίνεται κατά στάδια και σε βάθος χρόνου. Στην πρώτη φάση της μελέτης περιλαμβάνονται 10 παιδιά τα οποία υποβάλλονται σταδιακά σε τρεις χειρουργικές επεμβάσεις  αποκατάστασης, ξεκινώντας από τους πρώτους μήνες της ζωής μέχρι να επιτευχθούν φυσιολογικά επίπεδα οξυγόνωσης και όγκου εξώθησης  αίματος από την αριστερά κοιλία.  Η διάγνωση της υποπλασίας της αριστεράς κοιλίας γίνεται υπερηχογραφικά κατά την ενδομήτρια ζωή και  για το λόγο αυτό κατά τη γέννηση συλλέγεται το ομφαλοπλακουντιακό αίμα το οποίο στέλνεται στα εργαστήρια της  MAYO CLINIC για επεξεργασία και φύλαξη των βλαστοκυττάρων. Η πρώτη χειρουργική επέμβαση γίνεται  αμέσως μετά τη γέννηση του παιδιού και βελτιώνεται σημαντικά η οξυγόνωση του αίματος, ενώ η δεύτερη γίνεται μεταξύ του  4 ου  -6 ου  μήνα και στην διάρκεια αυτής της επέμβασης γίνεται έγχυση των βλαστοκυττάρων μέσα στον καρδιακό μυ. Αναμένεται αύξηση του όγκου εξώθησης  και της   ελαστικότητας της καρδιάς. Περίπου 960  παιδιά γεννιούνται κατά έτος στις ΗΠΑ με υποπλασία της αριστερής κοιλίας  και αναμένεται ο συνδυασμός της χειρουργικής επέμβασης και των βλαστοκυττάρων να βελτιώσει η λειτουργία της καρδιάς των παιδιών αυτών και να περιορίσει το μέγεθος των καρδιοχειρουργικών επεμβάσεων.


 Κ. ΚΟΚΚΩΝΑ ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ