Η ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΗΣ ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑΣ ΜΕ ΤΗ ΧΡΗΣΗ ΒΛΑΣΤΟΚΥΤΤΑΡΩΝ ΔΙΝΕΙ ΕΛΠΙΔΑ ΣΤΟΥΣ ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΚΟΥΣ ΑΣΘΕΝΕΙΣ

Από το Ινστιτούτο Βιοτεχνολογίας του Πανεπιστημίου της Νεβάδα ανακοινώθηκε η θεραπεία δύο αιμορροφιλικών προβάτων με τη χρήση μεσεγχυματικών βλαστοκυττάρων.  Η αιμορροφιλία προκλήθηκε τεχνητά στα πρόβατα και οι κλινικές της εκδηλώσεις είναι πανομοιότυπες με του ανθρώπου. Είναι μια κληρονομική ασθένεια  του αίματος  που σχετίζεται με το φύλο του ασθενούς, συνήθως η μητέρα είναι ο φορέας της ασθένειας και ο πάσχων τα άρρενα μέλη της οικογένειας. Η αιμορροφιλία χαρακτηρίζεται από ελάττωση της πηκτικότητας του αίματος και σοβαρές αιμορραγίες ακόμα και στους μικροτραυματισμούς. Το 75% των ασθενών διεθνώς δεν έχουν πρόσβαση στη χορήγηση παραγόντων πήξης και οι επαναλαμβανόμενες αιμορραγίες στις αρθρώσεις τους οδηγούν σε μόνιμες αναπηρίες. Η μέθοδος εφαρμόστηκε σε δύο αιμορροφιλικά πρόβατα στα οποία χορηγήθηκαν  ενεργοποιημένα για  τον παράγοντα οκτώ της αιμορροφιλίας (FVIII)  μεσεγχυματικά  βλαστοκύτταρα από τον πατέρα τους. Τα βλαστοκύτταρα αυτά χορηγήθηκαν ενδοπεριτοναϊκά και πολύ γρήγορα άρχισαν να παράγουν τον παράγοντα οκτώ της πήξης που έλειπε από τα αιμορροφιλικά πρόβατα. Οι αιμορραγίες σταμάτησαν θεαματικά και τα πρόβατα μπορούσαν να τρέξουν και να κινηθούν άνετα χωρίς την ταλαιπωρία των ενδοαρθρικών αιμορραγιών. Βιοψία στις αρθρώσεις έδειξε την παρουσία των ενεργοποιημένων μεσεγχυματικών κυττάρων, τα οποία αμέσως μετά τη χορήγηση τους στην περιτοναϊκή κοιλότητα κατευθύνθηκαν προς τις αρθρώσεις, ένα από τα όργανα που πάσχουν στους αιμορροφιλικούς.

Η δημιουργία κυτταρικών σειρών που μπορούν να παράγουν φυσιολογικές ουσίες  και η χορήγησή τους σε ασθενείς οι οποίοι γεννιούνται με έλλειψη αυτών είναι ένα από τα νεότερα και σημαντικότερα επιτεύγματα της ιατρικής. Η  ανωτέρω πειραματική μελέτη στα ζώα μπορεί να έχει άμεση εφαρμογή στον άνθρωπο. Οι αιμορροφιλικοί ασθενείς σήμερα όταν αιμορραγούν λαμβάνουν ενδοφλέβια τον παράγοντα οκτώ της πήξης, ο οποίος τα τελευταία χρόνια συντίθεται στο εργαστήριο και θεωρείται περισσότερο ασφαλής. Παλαιότερα λαμβάνονταν ως παράγωγο του αίματος και πάντα υπήρχε ο κίνδυνος της μετάδοσης μολυσματικών ασθενειών μέσω  αυτού. Στην περιγραφείσα πειραματική μελέτη τα βλαστοκύτταρα  λήφθηκαν από τον πατέρα, στη συνέχεια τροποποιήθηκαν ώστε να εκκρίνουν τον παράγοντα οκτώ και χορηγήθηκαν ενδοπεριτοναϊκά στα πάσχοντα πρόβατα. Επειδή δεν ήταν του ίδιου του προβάτου παρατηρήθηκαν ήπιες φλεγμονές μέσα στην κοιλιά στην περιοχή όπου χορηγήθηκαν,  οι οποίες όμως δεν επηρέασαν τα αποτελέσματα της μελέτης.

Σήμερα προτείνονται βελτιώσεις της μεθόδου όπου αντί να ενεργοποιούνται ξένα ιστοσυμβατά υγιή βλαστοκύτταρα για να εκκρίνουν τον παράγοντα οκτώ, θα λαμβάνονται τα μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς στα οποία θα  γίνεται η διόρθωση του γονιδίου που πάσχει και στη συνέχεια  θα επαναχορηγούνται θεραπευμένα, με σκοπό την αποφυγή αντιδράσεων απόρριψης. Και οι δύο αυτές μέθοδοι θεωρούνται  ελπιδοφόρες στην αντιμετώπιση κληρονομικών ασθενειών.

Read more »

Operation marks another step forward in stem cell research

Atlanta (CNN) -- A 50-year-old man from Trion, Georgia, is the first person to be injected with stem cells in the upper part of the spinal cord, making him yet another pioneer in the scientific quest to use stem cells to heal.
Richard Grosjean received the treatment Friday. He is part of an ongoing FDA-approved clinical trial that is testing the safety of injecting stem cells into the spinal cords of patients with amyotrophic lateral sclerosis, or ALS, also known as Lou Gehrig's disease.
Grosjean's ALS was diagnosed a little over two years ago, his wife, Tracie, told CNN. He can still walk with a cane, but he has a lot of weakness on his left side and has trouble with his speech.....
.....The cause of ALS is unknown, but the disease is fatal because nerve cells, or neurons, in the brain and spinal cord needed to tell muscles to move, waste away or die. Early in the disease, patients have difficulty speaking and walking, both symptoms Grosjean now has. Eventually, the disease cuts off communication between the brain and chest muscles, so patients can no longer breathe.
Most people die from respiratory failure, according the National Institutes of Health, and most patients die within three to five years of diagnosis.
The team of researchers in this clinical trial is headed by University of Michigan neurologist Dr. Eva Feldman, who designed the trial; neurologist Glass, who is in charge of the clinical trial at Emory University in Atlanta, where patients are getting the injections; and Emory neurosurgeon Boulis, who invented the structure used to safely inject the stem cells into the patient.
In an operation than lasted about four hours, Grosjean received five injections into the cervical, or neck, area of his spinal cord, each delivering 100,000 cells. The cells came from Maryland-based biotech company Neuralstem, which is funding this clinical trial and devised a procedure to grow millions and millions of motor neuron cells from the donated spinal cord tissue of an 8-week-old aborted fetus.......
....Ultimately, the hope is that by injecting the cells into the neck, above the lungs, where the mostly deadly damage is done by ALS, these neural stem cells will reconnect communication from the brain to the muscles, keeping patients alive longer and maybe, one day, curing them.
But that is not the point of the trial at this time. At this point the goal is still to establish that injecting stem cells is safe for the patient, won't cause more damage to the patient, and won't lead to the patient reject the cells. Early data from the first 12 patients, who had injections in the lower back, shows this procedure is safe.
Injecting anything into the spinal cord is very dangerous because it can cause serious damage. To avoid injuring the spinal cord, which is always moving as the patient breathes, the needle delivering the stem cells has to move along with the body.
Boulis invented an apparatus that resembles a miniature oil rig mounted on to the patient's spine. It moves with every breath and holds a super-fine needle through which to inject the stem cells. To prepare for these surgeries, Boulis and his fellow surgeons practiced mounting the apparatus on pigs, which are close in size to humans.......
....... Boulis and his colleagues have come a long way, through trial design; to testing the cells in mice to ensure they don't cause tumors, which sometimes happens with stem cells; to inventing the needle-holding oil-rig-like apparatus; to practicing on many pigs; to perfecting how attach the device to patients.
"Finally we're beginning to inject cells into the segments that control the diaphragm, and to the extent that we are able to do that safely ... this is where we keep people breathing," Boulis said.
And that's ultimately what this clinical trial is about.
Glass described Friday's surgery as being at the beginning of crossing an important threshold. "I think it's a huge step forward. I don't want anyone to think that we have a cure for this disease. We don't. But we now have a whole other way to approach it, and that's really what's exciting and important."
Feldman described the day as the most momentous in their pursuit of using stem cells in the treatment of ALS.......Alan Trounson, president of the California Institute for Regenerative Medicine in San Francisco, agrees, calling the progress in this clinical trial a "big step forward."
Every clinical trial that can show a stem cell procedure to be safe is important, he said.
.........Grosjean, Glass and Boulis are quick to point out that they have to replicate this surgery in other patients. Two more patients will receive the same cell dosages in the near future in this part of the clinical trial.
After telling Tracie Grosjean how well the surgery went, Glass was excited and cautiously optimistic.......
Three days after the surgery, Boulis said the patient was doing well. Neurologically he is where he was before the surgery. His legs and arms are moving, confirming what was monitored throughout the entire surgery. The spinal cord was not damaged....

Read more: CNN  http://edition.cnn.com/2011/11/21/health/stem-cells-als/?hpt=he_c2

Read more »

ΤΟ ΔΩΡΟ ΤΗΣ ΟΡΑΣΗΣ

Στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ένωσης Τραπεζών Αίματος παρουσιάστηκαν για πρώτη φορά κυτταρικές θεραπείες που αφορούν σοβαρές ασθένειες του οφθαλμού οι οποίες  καταλήγουν σε τύφλωση. Τέτοιες ασθένειες είναι η θόλωση του κερατοειδούς και η συγγενής αμαύρωση του οφθαλμού τύπου Leber. Η θόλωση του κερατοειδούς οφείλεται σε τραυματισμούς, εγκαύματα ή φλεγμονές και η συγγενής αμαύρωση είναι κληρονομική ασθένεια, η οποία οφείλεται σε γονιδιακή μετάλλαξη η οποία καταστρέφει τους φωτοϋποδοχείς του αμφιβληστροειδούς. Και οι δύο καταστάσεις οδηγούν σε τύφλωση.

Μέχρι σήμερα η θεραπεία  της θόλωσης του κερατοειδούς ήταν η μεταμόσχευση, για την οποία έπρεπε να βρεθεί ένα υγιές μόσχευμα το οποίο αντικαθιστούσε τον θολωμένο κερατοειδή. Η μέθοδος αυτή έχει ποσοστό επιτυχίας 90-95%, αλλά και αρκετές επιπλοκές οι οποίες οδηγούν σε επώδυνη ανεπάρκεια του μοσχεύματος. Για το λόγο αυτό στη συνέχεια προτάθηκαν κυτταρικές θεραπείες με τη χρήση ενδοθηλιακών κυττάρων που λαμβάνονται από βαθύτερα και μη προσβεβλημένα κύτταρα του ίδιου κερατοειδούς. Τα κύτταρα αυτά στη συνέχεια πολλαπλασιάζονται στο εργαστήριο και τοποθετούνται κατ ευθείαν στον προσβεβλημένο κερατοειδή. Είναι σημαντικό τα κύτταρα που τελικά θα τοποθετηθούν να είναι πολλά, γιατί το 50% των μεταμοσχευθέντων κυττάρων καταστρέφεται στα επόμενα πέντε χρόνια. Επειδή και η μέθοδος αυτή έχει μειονεκτήματα δεδομένου ότι τα κύτταρα λαμβάνονται από προσβεβλημένο κερατοειδή, χρειάζονται πολλαπλασιασμό και καταστρέφονται με την πάροδο του χρόνου για το λόγο αυτό στη συνέχεια προτάθηκε η χρήση των μεσεγχυματικών βλαστοκυττάρων που λαμβάνονται από τον λιπώδη ιστό.

Ο λιπώδης ιστός είναι γνωστό σήμερα ότι περιέχει τον μεγαλύτερο αριθμό βλαστοκυττάρων από οποιοδήποτε άλλον ιστό, τα οποία μπορούν να ληφθούν με ασφάλεια σε μεγάλες ποσότητες με λιποαναρρόφηση και  να χορηγηθούν είτε άμεσα είτε να κρυοσυντηρηθούν και να χορηγηθούν σε επαναλαμβανόμενες δόσεις ανάλογα με την εξέλιξη της αποκατάστασης. Η μέθοδος αυτή φαίνεται ότι είναι πιο ασφαλής και προσιτή  και έχει χρησιμοποιηθεί για τα περισσότερα περιστατικά θόλωσης μέχρι σήμερα.

Το τελείως πρωτοποριακό στο συνέδριο αυτό ήταν η γονιδιακή θεραπεία της συγγενούς αμαύρωσης του αμφιβληστροειδούς για την οποία μέχρι σήμερα δεν υπήρχε καμία θεραπεία και αποτελεί τη συχνότερη αιτία της συγγενούς τύφλωσης στα παιδιά. Η θεραπεία αυτή έγινε στην Ιατρική σχολή του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια και ανακοινώθηκε από τον καθηγητή Daniel Chung. Η ασθένεια εκδηλώνεται στην πρώτη παιδική ηλικία με σταδιακή απώλεια της όρασης, μεγάλη ευαισθησία στο φώς, νυσταγμικές κινήσεις των οφθαλμών και τελικά τύφλωση.

Οι γονιδιακές θεραπείες σήμερα αποτελούν τις πιο ελπιδοφόρες θεραπείες για τις κληρονομικές ασθένειες. Βασική προϋπόθεση είναι αρχικά να ανιχνευτεί το  παθολογικό γονίδιο για να μπορεί στη συνέχεια να γίνει και η διόρθωση του. Το υγιές γονίδιο στον πάσχοντα αμφιβληστροειδή μεταφέρεται με τα βλαστοκύτταρα, τα οποία και θα παραμείνουν για πάντα στην πάσχουσα περιοχή φέροντας το υγιές γονίδιο το οποίο είναι υπεύθυνο για τη φυσιολογική λειτουργία των υποδοχέων του φωτός και την όραση.  Τα αρχικά πειράματα έγιναν σε ποιμενικούς τύπου Briads οι οποίοι έχουν έντονη γενετική προδιάθεση για την αμαύρωση και στη συνέχεια σε παιδιά. Κανένα από τα πειραματόζωα και τα παιδιά πριν τη θεραπεία δεν μπορούσε να περπατήσει  ανεξάρτητα, δεν έβλεπε τα εμπόδια και χρειάζονταν τη βοήθεια οδηγού. Μετά τη θεραπεία τα πειραματόζωα και τα παιδιά βάδιζαν παρακάμπτοντας τα εμπόδια και δεν χρειάζονταν πλέον οδηγό. Μέχρι σήμερα τρία παιδιά έχουν θεραπευτεί με επιτυχία και τα πειραματόζωα στα οποία έχει εφαρμοστεί για πρώτη φορά η θεραπεία εννέα χρόνια αργότερα ζουν φυσιολογικά χωρίς πρόβλημα στην όραση.

ΚΟΚΚΩΝΑ ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ

ΑΝΑΠΛΗΡΩΤΡΙΑ ΚΑΘΗΓΗΤΡΙΑ ΑΙΤΡΙΚΗΣ ΑΠΘ

Read more »

ΤΑ ΝΕΑΡΑ ΒΛΑΣΤΟΚΥΤΤΑΡΑ ΕΙΝΑΙ ΠΙΟ ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΙΚΑ ΓΙΑ ΤΙΣ ΚΥΤΤΑΡΙΚΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ

Αυξάνουν με επιταχυνόμενους ρυθμούς οι δημοσιεύσεις  στον διεθνή ιατρικό τύπο  που αφορούν εφαρμογές των αυτόλογων βλαστοκυττάρων.  Bλαστοκύτταρα που προέρχονται από ιστούς του ίδιου του ασθενούς και χορηγούνται χωρίς προηγούμενη τροποποίηση, θεωρούνται ασφαλή, δεδομένου ότι δεν παρουσιάζουν το φαινόμενο της απόρριψης, ούτε αυξάνουν την πιθανότητα ογκογένεσης.  Αντίθετα τόσο τα εμβρυικά όσο και τα επαγόμενα αυτόλογα βλαστοκύτταρα (iPSC) έχουν αποδειχθεί ογκογόνα.  Επιπλέον τα αυτόλογα βλαστοκύτταρα παρουσιάζουν την ιδιότητα να μεταναστεύουν στο σημείο της βλάβης και να συντελούν στην επούλωσή της, μια ιδιότητα που δεν έχουν ούτε τα εμβρυικά ούτε τα επαγόμενα βλαστοκύτταρα. Αυτό συμβαίνει επειδή ο φυσιολογικός ρόλος των αυτόλογων βλαστοκυττάρων που βρίσκονται στον ανθρώπινο οργανισμό είναι ακριβώς αυτός, δηλαδή να επουλώνουν και να αναγεννούν τους ιστούς μετά από  τραυματισμούς. Ο μηχανισμός αυτός είναι προφανής σε πρωτόγονους οργανισμούς όπως πχ ο αστερίας, οι οποίοι μπορούν να αναγεννούν μετά από τραυματισμό ολόκληρα τμήματα του σώματος τους ή και ολόκληρα άκρα. Στον άνθρωπο η ύπαρξη του μηχανισμού αυτού ανακαλύφθηκε τα τελευταία χρόνια.

‘Oσο καιρό αναπτύσσεται ο ανθρώπινος οργανισμός δεν γερνάει, θεραπεύει ευκολότερα τις πληγές του και αναρρώνει χωρίς επακόλουθα.  Αυτή η πανάρχαια παρατήρηση έρχεται σήμερα να επιβεβαιωθεί με την ανακάλυψη ότι στα παιδιά και τους εφήβους υπάρχουν στους ιστούς και κυκλοφορούν στο αίμα περισσότερα βλαστοκύτταρα από ότι στους ενήλικες και τα άτομα της τρίτης ηλικίας. Μάλιστα τα βλαστοκύτταρα αυτά έχουν θεραπευτική και αναπλαστική ικανότητα, η οποία είναι αντιστρόφως ανάλογη με την ηλικία του ατόμου. Τόσο μεγαλύτερη όσο νεώτερο είναι το άτομο.  Με την πάροδο της ηλικίας ένας μεγάλος αριθμός των γονιδίων των κυττάρων αυτών απενεργοποιείται ενώ  πολλά άλλα ενεργοποιούνται. Μια πρόσφατη μελέτη σε άτομα από  27 έως  73 ετών έδειξε ότι 432 γονίδια αυξάνουν τη δραστηριότητά τους με την πάροδο της ηλικίας στα βλαστοκύτταρα,  άλλα 432 την μειώνουν, ενώ κλινικές εφαρμογές σε ασθενείς  δείχνουν καλύτερα αποτελέσματα από την αυτόλογη χρήση των βλαστοκυττάρων σε νεώτερα άτομα. Ακόμα και εάν κάποτε  η τεχνολογία των επαγόμενων βλαστοκυττάρων (iPSC) ξεπεράσει το εμπόδιο της ογκογένεσης,  τα νεαρά βλαστοκύτταρα θα είναι το πλέον κατάλληλο υλικό για την τεχνολογία αυτή,  δεδομένου ότι  αυτά μπορούν να μετατραπούν σε επαγόμενα με μικρότερη παρέμβαση στο γενετικό υλικό. 

Read more »

Cardiac cells 'heal heart damage'

Stem cells taken from a patient's own heart have, for the first time, been used to repair damaged heart tissue, researchers claim.

The study,published in the Lancet, was designed to test the procedure's safety, but also reported improvements in the heart's ability to pump blood.

The authors said the findings were "very encouraging"

Other experts said techniques with bone marrow stem cells were more advanced and that bigger trials were needed.

The scientists say this is the first reported case of cardiac stem cells being used as a treatment in people after earlier studies had shown benefits in animals.

Improvement

The preliminary trial was on patients with heart failure who were having heart bypass surgery. During the operation, a piece of heart tissue, from the right atrial appendage, was taken.

While the patient was being sewn up, researchers isolated cardiac stem cells from the sample and cultured them until they had about two million stem cells for each patient. The cells were injected about 100 days later.

Doctors measured how efficiently the heart was pumping using the left ventricle ejection fraction - what percentage of blood was leaving one of the heart's main chamber with every beat........

......The heart is not the only source of potentially useful stem cells. Trials have already taken place using stems cells from bone marrow.

Prof Anthony Mathur, from Barts and the London School of Medicine and Dentistry, and Prof John Martin, from University College London, are already conducting large randomised clinical trials.

They are investigating the effect of giving patients stem cells from their own bone marrow, in NHS hospitals, within six hours of a heart attack......

Read more: http://www.bbc.co.uk/news/health-15693507

Source: BBC Health News

Read more »

ΑΥΤΟΛΟΓΗ ΧΟΡΗΓΗΣΗ ΑΙΜΟΠΟΙΗΤΙΚΩΝ ΒΛΑΣΤΟΚΥΤΤΑΡΩΝ ΣΕ ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΜΕ ΤΕΛΙΚΟΥ ΣΤΑΔΙΟΥ ΗΠΑΤΙΚΗ ΑΝΕΠΑΡΚΕΙΑ

Το ήπαρ αποτελεί ένα από τα μεγαλύτερα και σημαντικότερα όργανα του σώματος και η διαταραχή της λειτουργίας του συνοδεύεται από σοβαρές παθολογικές καταστάσεις. Το ήπαρ διαθέτει αναγεννητική ικανότητα και ως ένα βαθμό αντιροπεί τη λειτουργία του σε περίπτωση οξείας βλάβης. Από ένα σημείο όμως και μετά η λειτουργία του δεν αντιροπείται με αποτέλεσμα την κίρρωση και την ανεπάρκεια. Η μεταμόσχευση ήπατος, η αντικατάστασή του δηλαδή με ένα υγιές ήπαρ από δότη,  αποτελεί τρόπο θεραπείας η οποία όμως είναι πολύπλοκη και ενέχει σοβαρούς  κινδύνους για τη ζωή του ασθενούς.  Ο σημαντικότερος κίνδυνος είναι επιπλοκές στην  άμεση μετεγχειρητική περίοδο,  ο κίνδυνος της απόρριψης, το υψηλό κόστος  και η δυσκολία  ανεύρεσης  οργάνου.  Αντίθετα η χορήγηση αυτόλογων αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων είναι ασφαλής, ακίνδυνη, εύκολη,  οικονομική , άμεση χωρίς επιπλοκές και δεν απαιτείται νοσηλεία των ασθενών.  Σε 90 ασθενείς με τελικού σταδίου ηπατική ανεπάρκεια χορηγήθηκαν αυτόλογα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα και η πορεία της υγείας τους μελετήθηκε σε σύγκριση με άλλη ομάδα ασθενών τελικού σταδίου στους οποίους όμως δεν έγινε χορήγηση βλαστοκυττάρων.  Το 54% των ασθενών έδειξαν βελτίωση της ηπατικής λειτουργίας με σχεδόν αποκατάσταση των ηπατικών ενζύμων, ενώ στο 13% των ασθενών σταθεροποιήθηκε η κατάστασή τους  και δεν επιδεινώθηκε. Η ομάδα των ασθενών που δεν έλαβε βλαστοκύτταρα παρουσίασε επιδείνωση της υγείας του.

Τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα εντοπίζονται για μακρό χρονικό διάστημα στο ήπαρ και μάλιστα στα σημεία της νέκρωσης και η διαπιστούμενη βελτίωση της ηπατικής λειτουργίας σχετίζεται άμεσα με τη χορήγηση των βλαστοκυττάρων.

Ανάλογα ήταν και τα αποτελέσματα σε  ασθενείς με τελικού σταδίου μη  αντιροπούμενη κίρρωση στους οποίους χορηγήθηκαν αυτόλογα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα.  Η μελέτη αυτή πήρε την έγκριση του ΝΙΗ των ΗΠΑ.

Read more »